阿尔茨海默病新药“九期一”国际Ⅲ期临床试验获美国FDA批准

科技日报记者 崔爽

中国原创阿尔茨海默病新药“九期一”（甘露特钠胶囊）自2019年底正式上市后，近日又有新进展。据绿谷制药官网最新消息，美国食品药品监督管理局（FDA）于4月3日批准了其在美国开展国际多中心Ⅲ期临床试验的申请。

美国食品药品管理局（FDA）对药物临床试验申请的审核通常包括试验药物的原料药及制剂的生产和质量研究资料、非临床安全性和有效性研究资料、已完成及正在开展的所有临床研究资料、及计划开展的临床研究计划安排和方案设计及管理和分析计划等资料，重点关注试验药物的安全性和有效性，平衡患者可能的获益和风险，决定是否批准开展临床研究。

彭博社在稍早的报道中指出：“FDA允许直接进入大规模的Ⅲ期临床试验，然后再申请监管批准。这突显了对治疗阿尔茨海病的迫切需求，以及美国监管机构对此前该药物在中国的临床试验数据的认可。”

根据最新的临床试验方案，该项研究计划将在北美、欧盟、东欧、亚太等12个国家及中国香港和台湾地区的200个临床中心，超过2000名的轻、中度阿尔茨海默病患者中开展为期12个月的双盲试验和随后6个月的开放试验。整个临床研究将跳过Ⅰ期、Ⅱ期，直接进入国际Ⅲ期临床试验，预计2024年完成，2025年提交新药申请。

据绿谷制药此前发布的消息，“九期一”国际多中心Ⅲ期临床试验计划，将由美国克利夫兰医学中心教授杰弗里·卡明斯主导临床试验方案设计并担任科学决策委员会（SIC）主席，全球最大医药临床试验业务公司艾昆纬（IQVIA）负责临床试验管理。

（FDA批准甘露特钠胶囊国际多中心Ⅲ期临床试验IND）

因受新冠肺炎疫情影响，“九期一”国际多中心Ⅲ期临床试验将比原计划晚些启动。绿谷制药首席执行官任政杰表示：“新冠肺炎疫情短期内对临床试验肯定有影响。但长期来看，不会有太大影响。”

对临床试验的前景，任政杰在接受采访时表示了谨慎的乐观。“对‘九期一’整个国际多中心Ⅲ期临床试验来讲，目前我们只是迈出了第一步，接下来我们还将同全球顶尖专家一起，完成研究者会议、试验人员培训、患者筛选、患者入组、临床试验、数据统计及分析等大量的工作。直到药物最终获批前的一刻，临床试验都不能算成功。”任政杰表示，“但‘九期一’在国内临床试验中的良好表现，给了我们及很多专家信心。”

阿尔茨海默病是一种神经退行性脑部疾病，发病机制十分复杂，病程时间长。媒体报道显示，目前全球阿尔茨海默病患者高达5000万人，中国患者约占20%，其治疗被认为是世界性难题。“九期一”是自2003年以来全球第一个被批准的治疗阿尔茨海默病新药。

【关于“九期一”】

“九期一”在业已完成的中国Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验研究中，先后有1199例中国受试者参加。

2019年11月2日，“九期一”获得国家药品监督管理局有条件批准上市，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能，并于12月29日正式在中国国内上市。