专家研讨博鳌乐城罕见病患者用药解决方案

科技日报记者 马爱平

如何从源头上着力药物引进和药物研发，提升罕见病用药可及，破解罕见病药费高昂、患者无力负担难题？如何打破许多罕见病“有病无药”、“望药兴叹”的局面？1月9日，由北京病痛挑战公益基金会主办、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局任指导单位、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心协办的“2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会”在海南博鳌举办。

“目前我国罕见病人群面临着境外有药而境内没有，用药负担沉重的困境。乐城聚集了政府、病痛挑战基金会等民间互助组织、全球药品器械厂商，医生等国内医疗行业、维健罕见病中心等平台和企业的力量；从五年时间批准了17款全国没有的首例药品企业，到短短一年130种国内没有的药品器械通过乐城使用上，实现众多从零到一的突破。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长刘哲峰指出。

海南省医疗保障局副局长陈涛指出，海南省医疗保障局一直高度关注罕见病的多层次保障体系建立，“乐城全球特药险”的推出，就是一个重要的探索。未来，海南省医保局将继续探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，做好罕见病审评审批，鼓励发展商业健康保险为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。

“乐城先行区会继续发挥着先行先试的引领作用，现阶段已经引进并使用了超过130种全球创新的药械用于上千名患者。未来，将不断探索卫生+药品二合一的监管，为患者在乐城营造安全和谐的环境。针对国内罕见病患者面临用药困难，需大量从境外代购药品的现状，乐城医药监管局将在海南省政府和省相关部门指导下，让更多优质、安全的罕见病产品落地乐城，进一步解决国内罕见病患者的用药难题，让更多的患者在乐城的先行政策中受益。”海南博鳌乐城医疗药品监督管理局副局长李丽静说。

“罕见病群体中，很多人面临‘境外有药，境内无药’的现状，乐城的‘先行先试’政策对有用药需求的病友来说是一个重要通道。”病痛挑战基金会创始人&秘书长王奕鸥说，病痛挑战基金会作为为患者和患者组织服务的平台，希望能够通过一点小小努力撬动更多的力量，一起携手来解决罕见病问题，希望我们能在博鳌政策落地过程中，汇聚各方力量，在药物引进，支付保障、异地就医等方面有更多的突破，更方便患者享受到乐城的政策。

“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心将充分利用先行区优势，整合各方资源，坚守‘与全球同步的速度，将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望’的使命，力求为中国罕见病患者提供全面、先进罕见病诊疗服务。”博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽说。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局招商处药械落地主管黄芳表示，乐城先行区开放的政策优势，将促进更多的国际药企更加积极地推动罕见病创新药械进入中国，招商处会积极与世界医疗药械大环境接轨，力求引入更多疗效好、安全性高的产品落地乐城，让更多的罕见病患者在先行区享受到国际上最先进的诊疗方案。

“病痛挑战基金会医疗援助工程项目，通过多方资源筹集，多方共付，为罕见病患者医疗支付提供最后一公里的‘助推剂’，期待‘罕见病医疗援助工程乐城专项’早日落地，搭建博鳌乐城罕见病群体的沟通桥梁，探索罕见病互联网+医院用药机制，一起为罕见病群体带去希望之光。”病痛挑战基金会社群服务负责人孙荣甲说。