专家呼吁：关注“儿童肿瘤之王”神经母细胞瘤

科技日报实习记者 代小佩

“神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤，但它可以被治愈，而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”3月21日，一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在北京举行，北京儿童医院王焕民教授在沙龙上如是说。

婴幼儿和儿童遭遇癌症的现状不容忽视。国家癌症中心统计数据显示，近年来我国15岁以下少年儿童的恶性肿瘤发病数每年高达约2.5万例，恶性肿瘤在我国儿童常见致死原因中已仅次于意外伤害，位居第二位。

神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时不到2岁。

专家称，神经母细胞瘤的发病较为罕见，据欧美国家的数据推测，在我国，每年约有3000名儿童被诊断为神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”，尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。

针对神经母细胞瘤的凶险性，天津市肿瘤医院副院长赵强表示：“通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。但在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，这也进一步增加了治疗的难度。”

天津市肿瘤医院闫杰教授称，目前，患儿已能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗。

沙龙中，一位来自同济大学的在读学生音音（化名）分享了自己的故事：4岁时被确诊为神经母细胞瘤，经历辗转的治疗过程，不仅病情得到控制，还顺利长大并考上了喜欢的大学。音音鼓励神经母细胞瘤患儿说，“儿童肿瘤之王”是可以被战胜的。

王焕民坦言：“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。”

针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA Pharma合作，引入GD2单克隆抗体药物QARZIBA®▼（达妥昔单抗β，dinutuximab beta)。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地，为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。

2018年，国家药品监督管理局已将达妥昔单抗β纳入第一批临床急需境外药品目录。2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的上市许可申请（BLA）并纳入优先审评。百济神州副总裁刘焰女士表示，期待这款创新药物能早日在国内正式获批，为更多家庭带来希望。