富马酸二甲酯获批治疗复发型多发性硬化

科技日报记者 马爱平

4月15日，富马酸二甲酯肠溶胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化（MS）。

“多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的疾病，如得不到及时的规范治疗，大多数患者会因不可逆的神经功能缺损而致残。目前国际上多发性硬化以疾病修正治疗作为标准治疗手段。” 首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员、教授王拥军表示。

王拥军指出：“多发性硬化病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。临床试验结果和超过十年的真实世界证据验证了富马酸二甲酯的疗效、安全性和耐受性。富马酸二甲酯的获批及其临床应用将为患者带来新选择，并将丰富中国多发性硬化的临床治疗经验。”

多发性硬化是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，在中国的多发性硬化确诊患者中，仅有约10%正在接受疾病修正治疗。其主要特征是中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍。多发性硬化的严重程度和特定症状因人而异。复发型多发性硬化是该病最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型。

2018年5月，多发性硬化被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。2020年11月，富马酸二甲酯被国家药品监督管理局药品审评中心列入第三批临床急需境外新药名单。