阻挡不了阿尔茨海默病的日子，结束了
科技日报记者 张梦然
当地时间6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，加速批准渤健（Biogen）公司开发的阿尔茨海默病（AD）单克隆抗体疗法aducanumab(商品名Aduhelm)上市。
这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法，也是全球首个靶向阿尔茨海默病基本病理生理学的疗法。
这一天注定被铭记
如果说有什么领域是新药研发的重灾区，那么阿尔茨海默病榜上有名——临床失败率高达99.6%。
这主要是源于确切发病原因迄今未明。阿尔茨海默病属于神经退行性疾病的一种，以病理学来看，它是大脑和特定皮层下区域神经元和突触的损伤，这种损伤使病人出现显著的大脑萎缩和衰退。目前认为一些遗传因素和环境因素对该病的发病起了重要作用——但仅是公认的危险因素，由于发病机制的不明确，人们一直不能从根本上来阻止或延缓阿尔茨海默病病程的进展。
但现在，首款可以阻止其进展的疾病修正类药物终于获批上市，这不仅是患者们的重要新药，还进一步证实了该手法对疾病治疗的有效性，让人们真正看到攻克它的希望。
FDA药物评估和研究中心主任帕特利兹·卡瓦尊尼表示：“阿尔茨海默病是一种毁灭性疾病，影响的不仅是患者本人，还有患者的家庭，此前已批准的疗法仅能缓解疾病的症状，而aducanumab是第一种靶向并影响疾病疾病进程的治疗方法。”
换句话说，尽管阿尔茨海默病迷雾仍存，但人类结束了无法从根本上阻挡这一疾病进程的历史。
这是漫长的与阿尔茨海默病抗争历史上的重大里程碑，我们未来对该疾病的研究可以站在一个全新的起点再出发。这一天应该被铭记。
新药获批会激励整个领域
尽管病因未清，但阿尔茨海默病有一个标志性病理——β淀粉样蛋白在细胞间沉聚成斑块。数年来，众多药企及科学家团队一直在进行清除β淀粉样斑块沉积的尝试，结果大多失败。
此次FDA声明指出，aducanumab在3期临床试验中，一致地降低患者大脑中淀粉样蛋白斑块的水平。渤健对试验数据分析亦显示，当患者持续接受高剂量aducanumab治疗，能够导致患者大脑中淀粉样蛋白水平降低幅度更大，而且这些患者中的认知能力下降的速度也得到了更为显著的延缓。
FDA认为该疗法对患者的益处超过了风险，因此对其使用了加速批准通道，这一通道被用于批准治疗严重或危及生命的疾病的创新疗法。
帕特利兹·卡瓦尊尼表示，对aducanumab的加速批准可以更快地为患者带来新的治疗方式，同时刺激更多的研究和创新。
阿尔茨海默病协会首席执行官马利亚·C·卡里罗认为，这项批准开辟了阿尔茨海默病治疗和研究的一个新时代。历史告诉人们，首个新类型药物的获批会激励整个领域，激发对创新疗法的投入和鼓励更大创新。因此她期待，今天的批准，无论对于这款新药还是为阿尔茨海默病患者开发更好的疗法来说，都只是一个开始。
从现在开始攒钱吧
根据渤健官网公布的价格，按照最高剂量（10mg/kg）计算，一位体重74公斤的患者每年用药费用约为5万美元。高昂的价格会影响人们对该药物的期待吗？据市场研究公司EvaluateVantage的预测，aducanumab在2026年的全球销售额，可能将达到48亿美元。
需要注意的是，根据加速审批条款，渤健还需要进行一项新的随机对照临床试验，以验证其临床效果，一旦没能符合预期，FDA还可能启动程序撤销对该药物的批准。
但aducanumab并不是唯一的希望，针对该病的药物研发，也不仅局限于靶向淀粉样蛋白。
“aducanumab只是未来5年到10年里有望造福患者的众多阿尔茨海默病药物中的第一个。” 阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）创始执行董事兼首席科学官哈罗德·菲利特说，“丰富的研发管线、更多生物标志物、其它重要研究工具的出现，都意味着目前正在进行的临床试验将更加严格，也更具希望。”
图：FDA公告。图源：FDA官网
