我国首个干细胞治疗脑卒中新药临床试验获批

    科技日报记者 操秀英

    九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司2月19日收到国家药品监督管理局药物审评中心（以下简称“CDE”）签发的《临床试验通知书》，内容显示：“根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2019年11月15日受理的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞符合药品注册的有关要求，同意按照提交的方案开展缺血性脑卒中的临床试验。”这标志该公司临床试验申请获得批准。

据悉，截止2020年2月19日，CDE共受理了12家企业申报的13项干细胞研究型新药（以下简称IND）申请，共批准6项。在美科IND之前，获批的前5项IND使用干细胞均为国产，细胞来源包括脐带、自体脂肪等，涉及的适应症有膝骨关节炎，糖尿病足溃疡，移植物抗宿主病等。此次美科IND获批，是CDE批准的第一项使用进口干细胞进行的临床试验，第一项使用骨髓来源间充质干细胞进行的临床试验，也是第一项使用干细胞治疗神经系统大适应症的临床试验，对我国干细胞产业的发展具有标志性意义。

IND获批后，九芝堂美科将与首都医科大学附属北京天坛医院合作开展治疗缺血性脑卒中的临床试验。本次临床试验所用干细胞产品为美国Stemedica Cell Technologies,  Inc.（以下简称Stemedica）生产的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞（ithMSC）。

据介绍，缺血性脑卒中具有发病率高、致残率高、死亡率高等特点，是我国国民主要的致死原因之一。根据2018年《中国脑卒中防治报告》，以2016年综合标化患病率测算，我国40岁以上人群现患和曾患脑卒中人数为1242万，脑卒中患者年轻化趋势明显，病后存活人群中的70%留有不同程度的残疾。目前脑卒中的治疗主要集中在急性期，尽管缺血性脑卒中急性期进行溶栓等治疗可在一定程度上达到干预缺血半暗带、减少死亡率及残障率的目的，但目前临床可选用的药物品种不多、治疗效果尚不满意、适用范围有限。

干细胞技术的发展为脑卒中治疗提供了新方向。据clinicaltrials网站数据，截至目前，全球共开展干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验约40项，大部分干细胞治疗脑卒中的临床试验还处于I、II期，只有1项进入了III期。目前国际上还没有治疗脑卒中的干细胞药物上市。挑战在于干细胞产品十分复杂，细胞来源和生产工艺的差异对干细胞的质量和治疗效果的影响很大，这也是之前发表的多篇干细胞治疗脑卒中临床试验结果不理想的主要原因。

2019年9月，Stemedica在国际卒中领域专业期刊《Stroke》发表了其在美国完成的使用ithMSC治疗缺血性脑卒中的I/IIa期临床试验结果。结果显示，ithMSC治疗安全性良好，经ithMSC治疗的患者在精神状态、抑郁程度、生活自理能力等均取得显著性改善，初步证明了干细胞治疗的有效性。此次九芝堂美科在中国临床试验获批，是在前期研究基础上进一步深入探索ithMSC对缺血性脑卒中的治疗作用，业内专家认为，这揭开了中国干细胞治疗脑卒中的新篇章。